Mirum Pharmaceuticals annuncia l'opinione positiva del CHMP per LIVMARLI (maralixibat), soluzione orale per il trattamento della PFIC in pazienti di almeno tre mesi di età
L'opinione positiva del CHMP basata sullo studio di fase 3 MARCH con riduzione altamente statisticamente significativa (p<0,0001) della gravità del prurito con LIVMARLI rispetto a placebo in tutti i tipi di PFIC studiati.
- L'opinione positiva del CHMP basata sullo studio di fase 3 MARCH con riduzione altamente statisticamente significativa (p<0,0001) della gravità del prurito con LIVMARLI rispetto a placebo in tutti i tipi di PFIC studiati.
- La valutazione del CHMP ha concluso che LIVMARLI nel PFIC apporta un beneficio clinico significativo rispetto alla terapia approvata esistente.
- Inoltre, LIVMARLI ha ricevuto un'opinione favorevole dal COMP (Comitato per i Medicinali Orfani) che raccomanda il mantenimento della designazione di farmaco orfano nella PFIC.
- A seguito delle opinioni del CHMP e del COMP, una decisione della Commissione Europea è prevista per il terzo trimestre 2024.
FOSTER CITY, Calif.: Mirum Pharmaceuticals, ha annunciato che il Comitato europeo per i Medicinali per Uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha espresso un'opinione positiva su LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale per il trattamento della colestasi intraepatica progressiva familiare (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) in pazienti di almeno tre mesi di età.
Fonte: Business Wire
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